Patientenzugang

Offener Brief an Interessengruppen über den Zugang zu Plasmaproteintherapien
PPTA-Charta zur Arbeit mit externen Gruppen
Quellen für Patienteninformationen

Blutrichtlinie (2002/98/EG)

Die europäische Plasmaproteinbranche ist ein wichtiger Lieferant lebensrettender Medikamente für Patienten mit chronischen, lebensbedrohlichen und kräftezehrenden Erkrankungen. Die Herstellung dieser Medikamente hängt wesentlich vom Zugang zu Qualitätsplasma als Ausgangsmaterial ab, der nur durch den permanenten Einsatz qualifizierter Spender in Nordamerika und Europa möglich ist. Die PPTA ist sich der Bedeutung von Vorschriften bewusst, die Standards für die Spende, Testung, Verarbeitung, Lagerung und den Vertrieb von Plasma schaffen, um den Patienten Zugang zu sicheren Behandlungen zu ermöglichen. Die PPTA vertrat während des Entwurfs und der Einführung der Direktive 2002/98/EG, in der die Standards für Qualität und Sicherung der Spende, Testung, Verarbeitung, Lagerung und dem Vertrieb von Blut und Blutbestandteilen festgelegt werden, die Interessen der Plasmaproteinbranche. Der PPTA-Gesundheitspolitik-Lenkungsausschuss überwacht weiterhin die Entwicklungen und die Umsetzung dieser Rechtssprechung sowie der Rechtssprechung zu verwandten Themen wie Selbstversorgung, Vergütung und Rationalisierung des Produkts. Dies geschieht durch die direkte Interessenvertretung mit wichtigen europäischen Interessengruppen wie den Mitgliedern des Europäischen Parlaments, Vertretern der Europäischen Kommission sowie den zuständigen nationalen Behörden.

Briefe:

Per Erlass am 19. August 2005 eingeführte Anforderungen (2006): an die Italienische Arzneimittelagentur (AIFA) und das italienische Gesundheitsministerium
Bevorstehender Bericht über die Förderung freiwilliger und unbezahlter Blut-, Gewebe- und Zellspenden durch die Mitgliedstaaten (2009) an die Europäische Kommission
Anmerkungen zum zweiten Bericht über freiwillige und unbezahlte Spenden von Blut und Blutbestandteilen (2011) an die Europäische Kommission

PPTA-Positionspapiere:

Seltene Krankheiten

Die europäischen Institutionen sind auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten zunehmend aktiv geworden, sowohl durch die Veröffentlichung von sog. faktischem Recht (Soft Laws) als auch durch die Koordination von Aktivitäten der Mitgliedstaaten. Obwohl diese Rechtsempfehlungen für die Mitgliedsstaaten nicht verbindlich sind, fordert die Europäische Union eindringlich zur Teilnahme an diesen Initiativen auf und daher ist nationale Politik häufig von der EU-Politik beeinflusst und richtet sich nach dieser. Im Jahr 2008 definierte beispielsweise die „Kommissionsverlautbarung über seltene Krankheiten: Europas Herausforderung“ eine EU-weite Strategie zur Verbesserung der Bekanntheit seltener Krankheiten und koordinierte die Bemühungen der Mitgliedstaaten hinsichtlich der Aktivitäten auf diesem Gebiet. 2009 veröffentlichte der Rat der Europäischen Union seine Empfehlungen für Aktivitäten auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten einschließlich der Erstellung und Einführung nationaler Pläne für seltene Krankheiten. 2011 verabschiedete der Rat der Europäischen Union die Direktive über das grenzüberschreitende Gesundheitswesen. Dieser Teil der Rechtssprechung ist für die an seltenen Krankheiten interessierten Gruppen einzigartig, da er die Mitgliedstaaten rechtlich dazu verpflichtet, auf dem Gebiet der Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten zu kooperieren. Da Plasmaproteintherapien in erster Linie zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden, lag der Fokus des PPTA-Gesundheitspolitik-Lenkungsausschusses darin, diese Tatsache politischen Entscheidungsträgern gegenüber vorzubringen und die Wichtigkeit von adäquatem Zugang zur Behandlung für Patienten zu betonen. 2008 wurden unter der Schirmherrschaft zweier Mitglieder des Europäischen Parlaments zwei Mittagsdebatten organisiert. Als weiteren Schritt unterstützen die zwei Parlamentarier die Ausarbeitung von Richtlinien für die Diagnose und Behandlung der primären Immundefizienz durch Patienten und Ärzte.

Veranstaltungsberichte:

Verbesserung der Behandlung von seltenen plasmabezogenen Erkrankungen (2008) Dezember
Plasmaprodukte zur Behandlung seltener Krankheiten (2008) Januar

Reaktion auf die Beratung:

Öffentliche Beratung der Europäischen Kommission über seltene Krankheiten: Europas Herausforderung (2008) an die Europäische Kommission

PPTA-Positionspapiere:

Entwurf einer Direktive über den Antrag auf Patientenrechte im grenzüberschreitenden Gesundheitswesen (2008)

Bewertung der Medizintechnik

Health Technology Assessment (HTA) ist ein multidisziplinäres Gebiet der Strategienanalyse zur Untersuchung der medizinischen, ökonomischen, sozialen und ethischen Implikationen von Mehrwert, Verbreitung und Verwendung der Medizintechnik im Gesundheitswesen. HTA soll Entwicklungen in der medizinischen Forschung und Entscheidungsträger zusammenbringen.

Die ökonomische Auswertung von Pharmazeutika, medizinischen Geräten oder medizinischen Eingriffen erfolgt durch eine Prüfung des Werts einer neuen Technologie im Vergleich zu einer bestehenden Technologie oder einer alternativen Behandlung. Dieses Verfahren wird zur Entscheidungsfindung über die Gewährung der Marktzulassung für neue medizinische Produkte und deren Erstattung benötigt, und ist dementsprechend wichtig für die verschiedenen Interessengruppen wie Patienten, Regulierungsbehörden und die Industrie.

Aktuell verfügen die meisten europäischen Mitgliedsstaaten über Agenturen, die den Nutzen neuer Technologien bewerten, und diese Beurteilungen können Einfluss auf die Festlegung eines offiziellen Erstattungspreises haben. Die PPTA setzt sich für eine Integration des HTA-Dialogs ein mit dem Argument, dass Plasmaproteintherapien hauptsächlich in der Behandlung von seltenen, chronischen und lebensbedrohlichen Krankheiten eingesetzt werden. Darüber hinaus verfolgt die PPTA aufmerksam die Entwicklung der EUnetHTA-Aktivitäten.

Beratung:

Über die Modalitäten der Beratung mit Interessengruppen über das freiwillige Netzwerk Health Technology Assessment (2012)

Bestimmungen über chronische Krankheiten

Als chronisch werden in der Regel jene Krankheiten bezeichnet, die Folge einer gewählten Lebensführung und somit vermeidbar sind. Bei chronischen Krankheiten konzentriert sich die Strategie deshalb auf Prävention durch einen gesünderen Lebensstil. Plasmaproteintherapien werden jedoch zur Behandlung sowohl akuter als auch chronischer Krankheiten eingesetzt. Patienten mit einer chronischen Plasmaproteinerkrankung wie z. B. der primären Immundefizienz oder Hämophilie sehen sich mit denselben Problemen konfrontiert wie Patienten mit einer vermeidbaren chronischen Krankheit und benötigen ebenso permanent Therapie. Ferner haben diese Krankheiten auch eine Auswirkung auf die Fähigkeit des Patienten, ein „normales Leben“ zu führen. Auf diesen besonderen Punkt möchte die PPTA politische Entscheidungsträger und Regulierungsbehörden aufmerksam machen.

Stellungnahme:

Beratung:

Europäische Union (EU)

Die PPTA befasst sich auf Ebene der EU und der Mitgliedstaaten mit Belangen in Zusammenhang mit dem Patientenzugang. Ein Gesundheitspolitik-Lenkungsausschuss arbeitet mit dem Europäischen Parlament, der Europäischen Kommission und den ständigen Vertretungen der Mitgliedstaaten in Brüssel zusammen an der Lösung von legislativen und politischen Themen. Ferner arbeitet die PPTA Europa aktiv mit den unten aufgeführten Mitgliedsländern und bei Bedarf auch mit anderen Ländern zusammen.

Österreich

Bei Angelegenheiten des Gemeinwohls arbeitet die PPTA mit Pharmig zusammen, dem Verband der Pharmazeutischen Industrie Österreichs, unter anderen an der Guten Herstellungspraxis, Anhang 14, und der Einbeziehung von Doping-Warnungen in die Packungsbeilagen von Plasmaproteinmedikamenten.

PPTA-Brief über die klinischen Prinzipien für Antithrombin-Konzentrat bei erworbener Antithrombin-Defizienz

Belgien

Die Arbeitsgruppe PPTA Belgien ist auf dem Gebiet des Marktzugangs sehr aktiv. Insbesondere hat die Gruppe mit Regierungsbeamten Verbindung aufgenommen, um dieselben Steuervorteile zu erhalten wie der gemeinnützige Sektor. Darüber hinaus steuerte die Arbeitsgruppe PPTA Belgien erhebliches Wissen zur Erstellung des Berichts „How to ensure self-sufficieny of stable plasma-derivatives in Belgium“ des KCE (Belgian Healthcare Knowledge Centre) bei. Die belgische Arbeitsgruppe setzt sich für die Verbesserung der Chancengleichheit auf dem belgischen Markt in Bezug auf nationale Fraktionierer ein.

Berichte:

KCE-Bericht (PPTA trug zu diesem Dokument bei und wird darin als Informationsquelle angeführt)
biwg9015_final-letter-to-onkelinx-price-decrease-19th-march
biwg-07007
biwg07001

PPTA Deutschland

PPTA Frankreich

In Frankreich sind PPTA-Mitglieder bereits seit 2004 tätig; Hauptziel ihrer Arbeit ist die Verbesserung des Marktzugangs, insbesondere durch Umsetzung von Artikel 5121-11 des französischen Gesundheitskodex, der für Produkte, die aus kompensiertem Plasma hergestellt werden, lediglich eine Marktzulassung für zwei Jahre vorsieht. Seitdem ist die PPTA France als offizielle Gesellschaft unter dem französischen Recht von 1901 registriert. Obwohl der Fokus der Gruppe weiterhin auf dem Marktzugang liegt, befasst sie sich inzwischen auch mit dem Aufbau eines offiziellen Netzwerks von Interessengruppen wie Patientengruppen, Ärzten, Regierungsbeamten, Mitgliedern des französischen Parlaments und des Senats. So organisierte die Gruppe mehrere Diskussionsrunden zur Besprechung von Belangen, die für Patienten, Ärzte und die Branche gleichermaßen von Interesse sind, wie die Wahl des Produkts durch den Patienten, den Plan für seltene Krankheiten Frankreichs (French Rare Disease National Plan) sowie Patientenzugang zu Therapien.

Niederlande

Die Arbeitsgruppe PPTA Niederlande wurde gegründet, um sich gemeinsam mit Regierungsbeamten für die Gleichberechtigung in den Niederlanden einzusetzen, einem Markt, der hauptsächlich von nationalen Fraktionierern dominiert wird. Darüber hinaus befasst sich die Arbeitsgruppe mit Themen in Bezug auf die offizielle Erstattung. Seit 2009 untersucht die niederländische Regierung das nationale Blut- und Plasmaspendesystem sowie die Verwendung in der Versorgungskette für die Herstellung von plasmabasierten Behandlungen. Diese Berichte bestätigten die Bedenken in Bezug auf den nationalen Fraktionierer, der sowohl als öffentliche als auch als private Stelle agiert. Die PPTA arbeitet gemeinsam mit Beratern und Regierungsbeamten an diesem Problem.

Vereinigtes Königreich

Die britische Gruppe wurde 2005 gegründet mit dem Ziel, Patienten den Zugang zu intravenösen Immunglobulinen (IVIG) zu sichern. Besonders aktiv hat die Gruppe bei der Erstellung und Einführung des UK Demand Management Plan and Database (Britische(r) Nachfragemanagementplan und –datenbank) für die Versorgung mit Immunglobulinen mit den Behörden zusammengearbeitet.

PPTA Brief an UK NHS über die Eigenschaft als Generikum von Immunglobulin (Juli 2012)

Erfahren Sie warum Plasmaspender gebraucht werden und warum die Spenden so wichtig sind. Plasmaspenden retten Leben. Finden Sie ein Zentrum in Ihrer Nähe.